Részben kapszulák válthatják fel az injekciókat
2011. október 21., péntek
A négy – terápiás szempontból egyenértékű – injekciós SM gyógyszer és az egyetlen infúziós kezelés mellé sorakozhatnak fel a szájon át szedhető készítmények. Ezek közül több is előrehaladott klinikai vizsgálati szakaszban jár, s az egyik gyógyszert már engedélyezték is Európában, bár Magyarországon egészségbiztosítási finanszírozás hiányában egyelőre nem hozzáférhető. Az új lehetőségekről és a gyógyszerfejlesztés indokoltságáról adott áttekintést dr. Rózsa Csilla, a Jahn Ferenc Dél-pesti Kórház neurológiájának osztályvezető főorvosa.
– Ha az új gyógyszerek ugyanúgy az eddig is kezelt javuló-rosszabbodó stádiumban lévő betegeket célozzák, s ha az új készítmények ugyanúgy nem képesek gyógyítani az SM-et, miért van egyáltalán szükség rájuk? – tette fel a kérdést előadása indításaként Rózsa Csilla. Majd választ is adott rá: a gyógyszerekkel szemben nemcsak a hatékonyság és a biztonságosság elvárás, hanem a könnyű adagolhatóság is, amely kényelmesebbé teszi a használatot, s együttműködőbbé a betegeket – ennek a tényezőnek különösen a hosszú éveken át alkalmazott kezeléseknél van jelentősége. Az SM-ben ezért van létjogosultsága annak, hogy az injekciók mellett más alternatívát is választhassanak a betegek.
Vizsgálatok világszerte
Újabb kérdés: ha igény van új gyógyszerekre, miért kell rájuk egy évtizedet várni? Rózsa Csilla leszögezte: a tényeken alapuló orvoslás alapelve, hogy egy új terápia csak akkor vezethető be, ha annak biztonságosságát, eredményességét, költséghatékonyságát a tények és nem a hit vagy a remények alapozzák meg. Ezt pedig az új hatóanyagok kifejlesztését követően csak éveken át tartó kipróbálás alapozhatja meg: ezek a humán klinikai vizsgálatok, amelyek során fázisról-fázisra teszik egyre több beteg számára hozzáférhetővé az új gyógyszert – de csak akkor, ha egy korábbi, kevesebb em- bert érintő szakaszban bizonyított.
A törzskönyvig (gyógyszerhatósági engedélyig) a közelmúltban eljutott első kapszulát is évek óta tesztelik a világ sok pontján: Európában, Észak- és Dél-Amerikában, Ázsiában, Ausztráliában is SM betegek százainak van már tapasztalata, összességében több mint 5 ezer SM beteg használta már a gyógyszert. Az eredmények alátámasztották, hogy a terápia képes volt csökkenteni az éves visszaesések (relapszusok) számát nem- csak a placebóhoz, hanem más SM gyógyszerhez képest is.
– A gyógyszer bejut a nyirokcsomókba, ahol agresszív, gyulladást kiváltani képes fehérvérsejtek készülnek a nyirokcsomó elhagyására és a központi idegrendszer megtámadására. A nyirokcsomóban a hatóanyag hozzákötődik ezen agresszív fehérvérsejteknek az úgynevezett S1P receptoraihoz, s ezzel eléri azt, hogy ezek a sejtek ettől kezdve már nem képesek kilépni a nyirokcsomóból – vázolta fel a hatásmechanizmus lényegét Rózsa Csilla.
Nem univerzális gyógyszer
Az új kapszula sem hoz minden betegnek megváltást: mérlegelni kell a mellékhatásokat is, s arról sem szabad megfeledkezni, hogy egy terápiaváltás mindig hordoz kockázatokat.
– A kapszula első bevétele biztonsági okokból mindig kórházban, megfigyelés alatt történik, mert a kezelés elején előfordulhat szívritmuszavar, lassú szívverés. Az előzetes vizsgálatokban résztvevő saját betegeinknél emellett a májenzim szintjének és a vérzsír értékeknek az emelkedése, s fehérvérsejtszám-csökkenés fordult elő – számolt be tapasztalatairól a főorvos. A kezelés előtt teljes vérképre és laboratóriumi vizsgálatokra, nőknél terhességi tesztre van szükség. Nem adható a gyógyszer azoknak, akik még nem voltak bárányhimlősek, nekik először védőoltást kell kapniuk, s a kardiológiai betegségek ugyancsak fokozott körültekintést igényelnek. A kezelés során különös gonddal kell figyelni arra, nem jelentkezik-e valamilyen – vérszegénységre utaló – fertőzés, illetve szembetegség. A legtöbb óvintézkedés a kezelés első szakaszára vonatkozik. Ha minden rendben halad, később elegendőek a szokásos kontrollvizsgálatok.
Mindent összegezve: az európai törzskönyv szerint azoknál a relapszáló-remittáló SM betegeknél alkalmazható a kapszula, akiknek a béta-interferon-kezelés ellenére aktív a betegsége vagy akiknek gyorsan súlyosbodik az állapota, azaz 2 súlyos relapszus fordult elő egy év alatt, s az MR vizsgálatok során is aktivitás mutatkozik.
Azt ugyanakkor egyelőre nem tudni, Magyarországon mikor válik klinikai vizsgálaton kívül is hozzáférhetővé a gyógyszer. Ez azon múlik, hogy az egészségbiztosítási pénztár a finanszírozásba való befogadásra érdemesnek találja-e a terápiát.
Forrás: SejtMag Magazin - B. Papp László
Kapcsolódó cikkek:
Szájon át szedhető gyógyszerek: új SM terápiát engedélyeztek Európában
Tabletta az SM ellen Nagy-Britanniában
Tabletták, injekció, infúzió: jönnek az új SM terápiák
Túlélési esélyek javulása a betegek körében: hogyan élhetünk tovább?
Kinek jusson korszerű gyógyszer?