Az orvosok és betegek célja ugyanaz: megtalálni azt a terápiát, amivel leginkább vissza lehet fogni a betegségaktivitást és hosszú távon óvni az életminőséget. Az SM kezelésében az orvosok elsősorban a hatékonyságot és a hosszú távú biztonságot tartják szem előtt. De honnan van erről információjuk? Egy új gyógyszer esetén az éveken át folytatott klinikai vizsgálatokból, amit később egyre több valóéletbeli tapasztalat egészít ki. Azonban nem elég a megfelelő gyógyszer egyszeri kiválasztása: rendszeresen ellenőrizni kell, hogy a terápia valóban megakadályozza-e a betegségaktivitást, az újabb relapszusokat, az újabb agyi és gerincvelői gócok kialakulását, stabilan tartja-e a beteg állapotát? Dr. Jobbágy Zita, a kecskeméti kórház neurológus főorvosa hangsúlyozta: a terápiás döntésekhez a betegek visszajelzései épp olyan fontosak, mint az orvosi vizsgálatok.
– Az orvosok és a betegek nézőpontja eltérhet abban, hogy mi alapján értékelnek egy SM terápiát hatásosnak. Az orvosok hajlamosabbak a fizikai állapotot és a funkcionális korlátozottságot előtérbe helyezni, míg a betegek számára a mentális egészség, a vitalitás és az érzelmi teher legalább ilyen súlyú. A célok ugyanakkor nem ellentétesek, inkább máshol van a fókuszuk. Akkor beszélhetünk sikeres SM gondozásról, ha a két perspektíva találkozik: a leletek és az életminőség egyaránt fontos – fogalmazott Jobbágy Zita.
Dr. Jobbágy Zita
– A terápiahatékonyság értékelésének orvosszakmailag három alappillére van. Az egyik a hirtelen állapotrosszabbodások, azaz shubok, relapszusok előfordulása. A másik az MRI vizsgálatok, hogy van-e új, növekvő vagy kontrasztanyag-halmozó góc az agyban vagy a gerincvelőben. A harmadik a fizikai korlátozottság mértékére utaló EDSS értékének változása – foglalta össze Jobbágy Zita. – Akkor tekintünk egy kezelést hatékonynak, ha minden vizsgált területen azt látjuk, hogy sikerült megőrizni a korábbi állapotot, nem történt rosszabbodás, nem jelentkeztek új panaszok.
A három tényező közül leginkább objektív az MRI értékelése. A radiológiai relapszus sok esetben hamarabb kimutatható, mint ahogyan a beteg észrevenne negatív változásokat a mindennapokban. A klinikai gyakorlatban leginkább az új léziók számítanak. A kontrasztanyag szerepe a követésben szűkült, de betegségaktivitás gyanújakor ma is értékes információt ad az, hogy egy vagy több góc halmozza-e a gadolínium kontrasztanyagot, azaz „fénylik-e” a lézió a felvételeken.
A shubok megítélése nem mindig egyértelmű: nem minden esetben jelentkezik hirtelen súlyos állapotrosszabbodás. Egy shub lehet enyhébb, ami ha spontán javul, nem is biztos, hogy a következő vizsgálat során a beteg említeni fogja és az orvos tudomást szerez róla.
Jobbágy Zita kitért rá: az EDSS-skála sem hibátlan. Az SM betegek fizikai állapotát fejezi ki 0 és 10 pont között, a központi idegrendszer több funkcióját értékeli (látás, mozgás, érzés, koordináció), de minél magasabb (rosszabb) az érték, annál inkább a járásképesség válik a döntő tényezővé. Az EDSS tehát kevéssé tükrözi például a gondolkodásbeli (kognitív) funkciókat, nem fejezi ki a fáradékonyságot (fatigue), a kézügyességet, a nyelési vagy vizelettartási problémákat, a depressziót, nem mutatja meg a beteg szubjektív életminőség-érzetét. Mivel az EDSS nem ad teljes képet, fontosak a kiegészítő tesztek: időzített járástesztek, kézügyesség-vizsgálat, a gondolkodás és tanulás gyorsaságát vizsgáló kognitív mérések.
Jobbágy Zita elmagyarázott két fontos fogalmat, amelyek gyakran szerepelnek az utóbbi évek orvosi szakirodalmában: NEDA és MEDA. A NEDA (No Evidence of Disease Activity) állapot azt jelenti, hogy nincs bizonyíték betegség
aktivitásra: nincs relapszus, nincs állapotromlás, az MRI sem mutat új vagy aktív gócot. – Ez az ideális célállapot, de ezt még a legnagyobb hatékonyságú terápiákkal is csak a betegek egy része éri el. Reálisabb célkitűzés- ként vezették be a MEDA (Minimal Evidence of Disease Activity), azaz minimális betegségaktivitás fogalmát. Ez azt jelenti, hogy nincs relapszus, és a kezelés első évében legfeljebb három új, kontrasztanyagot nem halmozó MRI-góc megjelenése „megengedett”. Tehát egy kisebb mértékűnek ítélt állapotromlás mellett a terápiát még hatékonynak ítélhetik. Fontos azonban az időbeli korlát: csak a kezelés első 12 hónapjában „fogadható el” a három új góc, amíg felépül az adott terápia hatása. Ha egy éven túl is jelentkeznek új gócok, az már terápiaváltást indokolhat.
– Hogy mit várhatunk el egy gyógyszertől, azt elsősorban a klinikai vizsgálatok mutatják meg. A gyógyszerfejlesztés III-as fázisú vizsgálata az a szakasz, amikor már világszerte több száz, esetenként több ezer olyan SM beteg is megkaphat egy új hatóanyagot, akinél az előzetes vizsgálatok szerint az hatásos lehet. Ha ez a több évig tartó fázis sikeres, akkor engedélyezhetnek egy hatóanyagot gyógyszerként. A gyógyszerré minősítést követően jön a IV. fázis, amikor a „való életbeli” adatok finomítják a képet. Ekkor már nem válogatott betegkörben, hanem a mindennapokban alkalmazzák a készítményt.
A klinikai vizsgálatok publikációi adhatnak tehát képet arról, hogy egy gyógyszer a betegek mekkora arányánál hatott, milyen eredményességgel, milyen gyakoribb vagy ritkább mellékhatásokat okozott. Az összehasonlítás azonban így sem egyszerű. – A vizsgálatok nem azonos módszertannal dolgoznak: az egyik gyógyszernél az éves relapszusrátát követik, a másiknál a relapszusmentes betegek arányát, a harmadiknál az MR-léziók számát vagy az EDSS-változását. Almát kell tehát a körtével összehasonlítani. A terápiaválasztás és a terápiaváltás ezért sosem rutinszerű, annak mindig személyre szabottnak kell lenni – hangsúlyozta Jobbágy Zita.
– Amikor 3 vagy 6 havonta találkozunk a betegeinkkel, egy pillanatfelvételt látunk. Ezért fontos a betegek beszámolója a két vizit közötti időszakról. Gyakran a betegnapló a legértékesebb információforrás, mert abból kiderülhet mikor fáradt el jobban a megszokotnál, volt-e átmeneti látászavara, mozgásbizonytalansága, feledékenysége. A digitális eszközök is segíthetnek. Biztatjuk a pácienseinket az aktivitásmérők használatára. Itt nem egy-egy konkrét adat számít, hanem a tendencia. Ha valaki átlagosan kevesebb lépést tesz meg egy napon mint korábban, arra már rákérdezhet az orvos, mi lehet az oka – hozott konkrét példát Jobbágy Zita. A terápia értékelése ezáltal nemcsak leleteken, hanem a mindennapi tapasztalatokon is alapul.
– Folyamatosan követnünk kell, hogy az állapot stabil-e. A terápia indítását követő első két év meghatározó: ha ekkor aktivitás, új MRI-góc vagy állapotromlás jelentkezik, az hosszabb távon is rosszabb kimenetelt jelezhet. Az első időszakban gyakran sűrítjük a kontrollt, mert jobb minél előbb felismerni, ha váltani kell. Ha valaki mérsékelt hatékonyságú kezelés mellett mutat aktivitást, magas hatékonyságú gyógyszerre lépünk tovább. Ha magas hatékonyságú kezelés mellett jelenik meg aktivitás, más hatásmechanizmusú, hasonlóan erős terápiát választunk.
Felvetődik a kérdés: miért nem kap mindenki rögtön nagyobb hatékonyságú gyógyszert? A válasz: ezek a hatóanyagok bár erőteljesebben fékezik a betegség aktivitását, ugyanakkor nagyobb a mellékhatás-kockázatuk, esetenként bonyolultabb a monitorozási igényük. A platformterápiáknak a mellékhatásai is enyhébbek, egyszerűbben követhetők és sok betegnek elegendő védelmet adnak. A választás mindig a betegség aktivitásától és a beteg egyéni kockázati tényezőitől függ: ha az SM enyhébb lefolyású, a platform terápia is elég lehet; ha erősen aktív, akkor indokolt a nagy hatékonyságú kezelés akár rögtön az SM diagnózis felállítása után. A döntést a beteg hozzáállása is alakítja: szájon át szedhető, injekciós vagy infúziós gyógyszert használna-e inkább, melyik típusú gyógyszer illeszthető be jobban az életvitelébe.
– Nincs olyan, hogy „legjobb SM gyógyszer”. Olyan van, hogy az adott beteg számára az adott élethelyzetében a leginkább optimálisnak tűnő SM gyógyszer. Azt pedig a kontrollvizsgálatok, az orvos-beteg kommunikáció, végső soron pedig az idő dönti el, hogy mikor kell terápiaváltással alkalmazkodni az SM változásához – zárja gondolatait Jobbágy Zita.
A cikk a Multiplex Magazin 2025/1. lapszámában jelent meg. A hirdetéseket nem tartalmazó, ingyenes betegtájékoztató és életmód magazin nyomtatásban eljut az ország minden SM centrumként működő neurológiai osztályára, valamint a betegszervezetekhez. A lapot kiadóként a Békés Megyei Sclerosis Multiplexes Emberek Közhasznú Szervezete (Bekesmegyeiscleroris.hu) jegyzi. A lapszámok IDE KATTINTVA teljes terjedelmükben PDF formátumban letölthetők az internetről is.
