Amikor egy beteg belép a neurológiai szakrendelésre, az orvos nemcsak a pillanatnyi tünetekre kíváncsi, hanem a beteg jövőjét próbálja kedvezően alakítani. Arra keresi a választ, melyik terápia lesz a legbiztonságosabb és leghatékonyabb hosszú távon az adott élethelyzetben. Ebben a döntésben ma már nemcsak a tankönyvek, szakcikkek és a gyógyszercégek klinikai gyógyszervizsgálatai, hanem egy hatalmas adatbázis, az MSBase is segít. Nemcsak az számít ugyanis, milyen gyógyszerek elérhetők, hanem az is, hogy a való életben ezek kinél és hogyan működnek. Az SM-betegeket követő MSBase a világ egyik legfontosabb SM adatbázisa, amelyhez a Magyar Neuroimmunológiai Társaság is kapcsolódik egy országos regiszter létrehozásával. Mit jelent ez a betegek szintjén, és miért több ez sima adatgyűjtésnél? A kérdést dr. Lovas Gábor, a Jahn Ferenc Dél-pesti Kórház neurológus főorvosa, az MSBase hazai szervezője világította meg.
Az SM kezelésében ma már sokféle betegségmódosító terápia (DMT) érhető el, és egyre hangsúlyosabb a korai, nagy hatékonyságú kezelések térhódítása is. A fejlődés egyben komoly kihívás is: az orvosnak és a betegnek együtt kell eldöntenie, hogy a sok lehetőség közül mi lehet a legjobb stratégia. Közben minden ember más kiinduló állapottal, más kísérőbetegséggel, más tempóban romló betegséggel, más tervekkel és félelmekkel él.
A gyógyszercégek által egy-egy új hatóanyag engedélyeztetése és forgalomba hozatala érdekében szervezett klinikai vizsgálatok a vizsgált hatóanyaggal kapcsolatban sok kérdésre választ adnak, azonban nem mutatják meg, hogy mi történik „a való életben”, amikor a betegek nem a szigorú vizsgálati protokoll szerint, hanem a saját hétköznapi életüket élve kapják a kezelést. Pedig éppen a való életbeli elemzések teszik lehetővé, hogy több, különböző SM-gyógyszer hatásosságát össze lehessen hasonlítani, láthatóvá váljon, hogy melyik betegcsoportnak melyik gyógyszer a hatékonyabb, vagy éppen felmérjék a gyermekvállalás szempontjából a kezelések tapasztalatait. Ahhoz, hogy ilyen kérdésekre válaszolni lehessen, milliónyi adatra van szükség. Ezt szolgálja az MSBase (és egy másik autoimmun betegségről, a myasthenia gravisról szóló MGBase), amelyhez Magyarország is csatlakozott.
Dr. Lovas Gábor
– Az MSBase regiszter egy globális adatbázis, amelybe neurológusok a világ közel ötven országából visznek be és rendszeresen frissítenek adatokat az SM-mel élő pácienseikről a teljes névtelenség szigorú megőrzése mellett, a személyes adatokat óvó szabályokat (GDPR) messzemenően betartva. A rendszerben minden résztvevő centrum rögzíti többek között a betegei diagnózisát, a betegség kezdetét, az alkalmazott terápiákat, a relapszusokat, az MRI-leletek főbb jellemzőit, a korlátozottság mértékét (EDSS) és sok más klinikai adatot, hogy hosszú távon nyomon kövessék a betegeket – mondja Lovas Gábor.
Az MSBase 2004-ben indult, és mára a világ legnagyobb, valós életből származó SM-adatbázisává nőtte ki magát: jelenleg 47 országból 212 SM-centrum mintegy 126 ezer SM-betegének adatai találhatók meg benne. A regisztert egy támogatásokból működő független, nonprofit, ausztrál székhelyű szervezet, az MSBase Foundation működteti. A szakmai felügyeletet egy nemzetközi tudományos vezető testület látja el, ebbe Lovas Gábor is meghívást kapott. Ez a testület dönt a kutatási projektek jóváhagyásáról, az adatokhoz való hozzáférés szabályairól, és gondoskodik arról, hogy a regiszterben végzett vizsgálatok módszertanilag megbízhatóak legyenek. Az MSBase ugyanis nemcsak adatgyűjtőként, hanem aktív kutatási platformként is szolgál: számos, rangos tudományos folyóiratban megjelent tanulmány támaszkodott az itt gyűjtött információkra, többek között a korai, agresszívebb kezelés előnyeiről, a gyógyszerváltás kockázatairól vagy a relapszusok hosszú távú hatásairól.
A regiszternek egyre szorosabb a kapcsolata más adatforrásokkal is, például az MRI-felvételek tárolására és elemzésére szolgáló MSBase Imaging Repository-vel (MSBIR). Egy adott betegcsoport esetében így nemcsak az látható, hogyan alakul a relapszusok száma vagy a mozgáskorlátozottság, hanem az is, hogy közben mi történik az agyi léziókkal, az agytérfogattal, a betegség MR-felvételeken követhető nyomaival.
A hazai neurológusok közössége tudatosan dolgozik azon, hogy a hazai SM-ellátás is nagyobb mértékben adatalapúvá és egységesebbé váljon. Ezért hívták életre a Magyarországi Neuroimmunológiai Megbetegedések Anonim Klinikai Regiszterét, amely a Magyar Neuroimmunológiai Társaság (MANIT) határozott szándékát jeleníti meg a nemzetközi regiszterhez való csatlakozásban. Egységes, strukturált, ezáltal összehasonlítható ambuláns lapok segítségével gyűjtenek adatokat az SM-mel és a myasthenia gravis-szal élő betegekről. A MANIT Regiszter révén ösztönzik és szakmailag is megalapozzák a kórházak kapcsolódását az MSBase-hez, hogy a hazai adatok részévé válhassanak a nagy, nemzetközi elemzéseknek is.
A részvétel kettős előnyt hoz. Egyrészt a magyar betegek ellátásának valóságát is figyelembe veszik azok a tanulmányok, amelyekből később nemzetközi ajánlások, kezelési útmutatók születnek. Másrészt a magyar neurológusok hozzáférhetnek a világ legnagyobb SM-adatbázisának adataihoz, és megnézhetik, hogy a saját betegeik állapota és kezelési útvonalai hogyan viszonyulnak más országok gyakorlatához. Például kiderülhet, hogy egy bizonyos gyógyszerváltási stratégia nálunk ritkább, mint más régiókban, miközben a nemzetközi adatok szerint hosszú távon kedvezőbb kimenetellel jár, ez pedig ösztönözheti a hazai gyakorlat átgondolását. A kapcsolat fordítva is működhet: ha a magyar regiszterben különösen jó eredmények mutatkoznak egy adott betegcsoportnál, az felkeltheti a nemzetközi kutatócsoportok érdeklődését is.
A regiszter tehát nemcsak a betegellátást támogatja, hanem a hazai kutatást és az egészségpolitikai döntéshozatalt is: segít felmérni, hogy milyen terápiákat mennyi ideig alkalmaznak, hogyan alakul a betegek állapota, hol vannak ellátási különbségek az SM centrumok között. – Egy ország döntéshozói csak akkor tudják felelősen megítélni, hogy melyik kezelésre mennyi forrás jusson, hogyan érdemes szervezni az SM-centrumok hálózatát, vagy milyen vizsgálatokat finanszírozzanak rutinszerűen, ha látják, milyen eredményeket hoznak a valós ellátási adatok. A MANIT Regiszter ezt teszi lehetővé: a direkt költségek (gyógyszerárak, kórházi napok, relapszusok kezelése) és az indirekt költségek (munkaképesség, termelékenység, gondozói teher) együttes vizsgálatával képes megmutatni, hogy hosszú távon melyik terápiás stratégia a leginkább költséghatékony, vagyis nemcsak a betegnek jobb, hanem a rendszernek is fenntarthatóbb. Ez azért lényeges, mert az SM-kezelések drágák, ugyanakkor a kezeletlen vagy rosszul kezelt betegség emberi és társadalmi ára még magasabb: a korai rokkantság, a munkahely elvesztése, az ápolási igény miatti családi terhelés mind olyan tényezők, amelyeknek mérhető gazdasági következményei vannak.
Ha az adatok egy átlátható, szakmailag felügyelt regiszterben rendelkezésre állnak, nagyobb az esélyt ad arra, hogy a finanszírozói döntések is a betegek hosszú távú érdekeit szolgálják. Egy ilyen adatbázis minden résztvevőnek pozitív hozadékot biztosít: a betegeknek az optimálisabb kezelési protokollok kidolgozásával, az orvosoknak azzal, hogy a magyar neuroimmunológiát a nemzetközi vérkeringésbe kapcsolja, a finanszírozó pedig egészséggazdaságtani adatokkal tudja követni a ráfordításokat.
Felmerül a kérdés: mit nyer ebből konkrétan az az SM-beteg, aki a rendelőben aláírja, hogy adatai bekerülhetnek a regiszterbe? Az első és kézzelfogható előny, hogy az orvos a strukturált adatgyűjtés miatt átláthatóban látja a betegség lefutását: nemcsak fejben, széttagolt leletek alapján próbál visszaemlékezni, hanem grafikonokon, táblázatokon követheti például a relapszusok gyakoriságát, az EDSS változását vagy a gyógyszercserék időpontját. Ez segít abban, hogy egy adott viziten ne csak a „most hogy van?” kérdésre alapozzanak, hanem a teljes betegút megjeleníthető legyen: mikor romlott gyorsabban, mikor stabilizálódott a betegség, mi történt terhesség, munkahelyváltás vagy más nagyobb élethelyzeti változás idején. Az időben felrajzolt „kórlefolyás-görbék” segíthetnek megítélni, hogy indokolt-e és mikor a terápia váltása. Vagy ellenkezőleg: stabil állapot esetén maradhat-e a jelenlegi gyógyszer hosszabb távon is. A mesterséges intelligencia terjedésével a felhőben (EESZT) található adatok, például laboreredmények félautomatizált elemzésével a mellékhatások felismerése is hamarabb megtörténhet.
– Ha egy regiszterben sok tízezer SM-beteg adata áll rendelkezésre, abban már sok hasonló életkorú, hasonló betegségkezdetű, hasonló MRI-leletű páciens van. Az adatoknak az elemzése segíthet megjósolni, hogy milyen betegút várható egy adott beteg számára, látható, hogy melyik gyógyszer volt a leghatásosabb a hasonló kórtörténetű betegeknél. Ez az összehasonlítás sokkal informatívabb, mint az, ha csak gyógyszertájékoztatókból vagy klinikai vizsgálatok „steril” eseteiből indulnánk ki. Természetesen ettől még ugyanúgy minden döntést az orvos és a beteg közösen hoz meg, de már nem pusztán a benyomásokra és a saját tapasztalatokra, hanem nagyszámú, valós életből származó esetre támaszkodva – magyarázza Lovas Gábor.
A regiszterek fontos szerepe a betegbiztonság és a mellékhatások megfigyelése is. A klinikai gyógyszervizsgálatok viszonylag rövid ideig tartanak, és szigorú beválasztási kritériumokkal válogatják ki a résztvevőket, ezért ezekből nem derül ki, hogy mi történik például 10–15 évnyi kezelés után, vagy hogyan viselkedik egy SM gyógyszer párhuzamosan más, krónikus betegségek gyógyszereivel. Egy olyan regiszterben, mint az MSBase, ahol hosszú távon, rendszeresen frissítve követnek több tízezer beteget, jóval nagyobb eséllyel lehet észlelni ritka mellékhatásokat vagy összefüggéseket a gyógyszerszedés, a laboreredmények, a fertőzések, a kórházi kezelések között. Ha egy ország aktívan részt vesz a regiszterben, a betegek is részesülnek ennek a kollektív tapasztalatnak az előnyeiből: ha új információk látnak napvilágot egy terápiáról, arról gyorsabban és megbízhatóbb adatok alapján szereznek tudomást az orvosok.
Érthető, ha egy betegben felmerül: „mi lesz az adataimmal, ha bekerülök egy ilyen regiszterbe, ki lát bele, mihez használják fel?” – Az MSBase működésének egyik fő alapelve az adatvédelem és a betegjogok messzemenő tiszteletben tartása. A rendszerben minden azonosítható információ a helyi SM centrum szintjén marad: kizárólag a kezelőorvos és munkatársai ismerik a beteg személyazonosságát. A központi, nemzetközi adatbázisba már kódolt, személyazonosításra alkalmatlan formában kerülnek az adatok. A regiszterhez csatlakozó központok csak etikai engedély birtokában, a vonatkozó adatvédelmi szabályok betartásával vehetnek részt a programban, a kutatási kérdéseket pedig a már említett tudományos testület bírálja el, amelynek szempontjai között kiemelt helyen szerepel a betegek érdeke és a kockázat minimalizálása – tájékoztat Lovas Gábor.
A regiszterhez való hozzájárulás önkéntes: a beteg dönthet úgy, hogy nem ad engedélyt az adatai felhasználására, és ez a döntése a kezelésekhez, kontrollvizsgálatokhoz, gondozáshoz való hozzáférését nem befolyásolja. Ugyanakkor minden adat érték: minél több és minél pontosabb adat áll rendelkezésre, annál megbízhatóbbak a levonható következtetések, és annál inkább lehet a jövőbeli betegek kezelését is ezekhez igazítani. Egy beteg a részvételével nemcsak a saját ellátását teszi átláthatóbbá, hanem hozzájárul ahhoz is, hogy a jövőben mások jobb esélyekkel nézzenek szembe az SM-mel.
Eltérő aktivitással vesznek részt az országok az MSBase együttműködésben. Lapzártánk idején a világ legaktívabb országa Csehország, ahonnan több mint 21 ezer SM-beteg adatait rögzítették már, őket Törökország követi 16 ezer, Ausztrália 13 ezer, Olaszország 11 ezer, Spanyolország és Irán 8-8 ezer, Kanada és Egyiptom kb. 6-6 ezer pácienssel. A viszonylag új belépőnek számító Magyarországról eddig 419 SM-beteg adatait töltötték fel.
Minden kórházi osztály önmaga dönt, hogy csatlakozik-e az MSBase nemzetközi betegregiszterhez. Jelenleg 17 hazai SM centrum részese a programnak. Budapestről a Jahn Ferenc Dél-pesti Kórház, a Semmelweis Egyetem Neurológiai Klinika, a Szent Imre Egyetemi Oktatókórház, a Bajcsy-Zsilinszky Kórház, a Nyírő Gyula Kórház, az Országos Mozgásszervi Intézet, a Péterfy Sándor utcai Kórház csatlakozott. A vidéki ellátóhelyek közül a szegedi, az egri, a győri, a kaposvári, a kistarcsai, a nagykanizsai, a székesfehérvári, a szombathelyi, a tatabányai és a veszprémi neurológia részese az MSBase együttműködésnek. A lehetőség folyamatosan nyitva áll a további intézmények előtt is, a Magyar Neuroimmunológiai Társaság mindenben segíti a csatlakozókat.
A cikk a Multiplex Magazin 2025/3. lapszámában jelent meg. A hirdetéseket nem tartalmazó, ingyenes betegtájékoztató és életmód magazin nyomtatásban eljut az ország minden SM centrumként működő neurológiai osztályára, valamint a betegszervezetekhez. A lapot kiadóként a Békés Megyei Sclerosis Multiplexes Emberek Közhasznú Szervezete (Bekesmegyeiscleroris.hu) jegyzi. A lapszámok IDE KATTINTVA teljes terjedelmükben PDF formátumban letölthetők az internetről is.
