A klinikai gyógyszervizsgálatok révén a szigorú kritériumrendszer mentén beválasztott betegek a rutinszerű alkalmazást megelőzően akár évekkel korábban hozzájuthatnak a legújabb hatóanyagokhoz.
Világszerte és Magyarországon is több kutatás van jelenleg is folyamatban SM betegek bevonásával, amelyek keretében új hatóanyagokat kapnak a páciensek. Ezek a fázis III-nak nevezett vizsgálatok. Akkor is ilyen vizsgálatokat végeznek, amikor egy már gyógyszerként alkalmazott szert más betegcsoport kezelésére is előnyösnek feltételeznek. Kétségtelen, hogy a kockázatok magasabbak lehetnek, ám a klinikai gyógyszervizsgálatokban az orvosi kontroll is jóval szigorúbb, a kivizsgálások és nyomonkövetés részletesebb. Alapszabály: csak olyan betegnek ajánlanak fel klinikai gyógyszervizsgálatban való részvételt, akinek valószínűsíthetően nem származhat hátránya abból, hogy a rutinban alkalmazott terápiához képest újabb fajta kezelést kap.
Ha a hatóanyag bizonyít, megindulhat a gyógyszerré minősítés folyamata, amelyet rendkívül szigorú kritériumok alapján központi gyógyszerügyi hatóság, Európában az Európai Gyógyszer Ügynökség (EMA) végez (Amerikában az FDA). Amikor gyógyszerként megkapja egy szer az engedélyt (törzskönyvet), abból még nem következik, hogy az elérhetővé is válik az európai országokban. Erről minden országban a finanszírozó (idehaza a Nemzeti Egészségbiztosítási Alapkezelő) dönt az alapján, hogy a már elérhető terápiákhoz képest milyen költséggel milyen eredményességet tud hozzáadni az új hatóanyag, illetve milyen alkut tud elérni a gyártóval. A finanszírozásba be nem volt gyógyszerekhez részletes indoklás alapján egyedi méltányossági eljárásban lehet támogatást kérvényezni, amit minden eset- ben egyedileg bírál el a finanszírozó.
Kapcsolódó cikkek:
Hogyan kell kezelni az SM betegséget? – hazai konszenzusajánlás
SM kezelés: a jelen költsége a jövő életminősége
Az SM kezdeti kezelése befektetés a jövőbe
A cikk a Multiplex Magazin 2023/2. lapszámában jelent meg. A hirdetéseket nem tartalmazó, ingyenes betegtájékoztató és életmód magazin nyomtatásban eljut az ország minden SM centrumként működő neurológiai osztályára, valamint a betegszervezetekhez. A lapot kiadóként a Békés Megyei Sclerosis Multiplexes Emberek Közhasznú Szervezete (Bekesmegyeiscleroris.hu) jegyzi. A lapszámok IDE KATTINTVA teljes terjedelmükben PDF formátumban letölthetők az internetről is.
